由克里斯托弗·格里

通向生物医学事业的道路是多样的,它们是丰富的,但我的一个同事选择了一条特别非正统的道路。索尼娅刚从法学院毕业,就得知她的遗传密码出现了一个“拼写错误”,这几乎肯定会导致一种叫做朊病毒病的致命且无法治愈的大脑疾病。她和她的丈夫,埃里克,放弃了一切去接受教育世界其他地方- 这种超罕见的条件,最终招募了哈佛大学生的毕业生,他们正在向该领域的第一次治疗工作。然而,他们和其他稀有疾病的研究人员将不得不争夺联邦税法的新变化,使得制定这些“孤儿”毒品更具挑战性。

最近通过了减税和职位法案(TCJA)削减了稀有疾病药物发现的关键激励:孤儿毒品税收抵免。1983年的《孤儿药品法案》鼓励对影响不超过20万人的疾病开发治疗方法。除此之外,它还为任何获得FDA批准的孤儿药公司提供了显著的税收抵免。信贷最初价值药物临床试验成本的50%,但TJCA将这一数字减半至25%。药物发现是心灵 - 令人沮丧的昂贵因此,新的金融体系将使税收抵免的价值降低约50%2500万美元一般。

鉴于其高风险,药物发现渠道并不能平等地治疗所有疾病。像糖尿病和心脏病这样的常见疾病得到了制药行业的大量关注,部分原因是大量患者增加了一种药物收回成本的可能性。另一方面,毒品为稀有疾病是风险更大的策略,因为他们治疗的病人更少。因此,如果没有足够的经济动机,可能拯救生命的见解可能会在论文、实验室笔记或科学期刊的封面之间消失。

将孤儿毒品税收抵免减半将在未来十年内拯救联邦政府数十亿美元,但在什么费用?超过200种罕见疾病的新药自1983年通过孤儿药法案以来已达到市场;此前少于40韩元赢得了FDA批准。税收信贷拨备在这些新药物的发展中发挥了如此重要的作用,即其完全废除会将孤儿药批准数量减少约33%。尽管过去25年的成功,但大约为95%25-30万美国人对于罕见疾病仍然没有治疗选择。不出所料,国家罕见疾病组织和其他几十个病人倡导组织批评了这项立法;“宣布胜利”这太早并开始摆脱资金猿猴。

不可否认,孤儿毒品税收抵免的实施远非完美。批评者经常指出炎热的药物,如Humira或Crestor,接受了孤儿药物指定为公众开发和销售。然而,与其彻底废除,有针对性的立法改革可以在不伤害患者的情况下填补制药公司的漏洞。

但为什么制药公司完全需要这种税收贷给 - 没有TCJA刚刚给予他们一根巨大的减税?首先,在董事会上降低税款无需鼓励额外的稀有疾病投资。此外,去除孤儿药物发展的补贴威胁要加剧有关已经存在的药物价格的问题。孤儿药的平均值和中位数都是5倍非孤儿药物,以及使孤儿药物开发更昂贵的可能会扩大这种差距。由于较高的价格通常会降低保险公司和医生的支付意愿,因此患者可以减少对潜在的救命治疗方法。

作为一名研究生,我和索尼娅以及我们的实验室同事在药物发现过程的另一端。大公司拥有测试、制造和分发新药的资源,但提供引火剂的许多科学进步都是在学术界取得的,在学术界,股东和资产负债表已经被论文委员会和出版记录所取代。

然而,这种环境并不能完全保护我们免受TCJA的影响。我们的实验室对利用生物学、化学和医学的基本见解来减轻人类疾病的痛苦有着广泛的兴趣。因为我们都很清楚经济现实是现代药物研发的动力,我的几个同事正在研究极其罕见的疾病比如朊病毒病或脊索瘤希望揭示一种过于忽视的治疗策略。切割孤儿毒品税收抵免破坏了世界各地的赫尔科的研究努力。

各种经济和科学因素真的使药物发现,真的很辛苦。虽然我们无法改变治理人类生理学的科学法,但孤儿药法的联邦法律使数百万患者通过平滑了我们最混杂的一些生物医学难题的一些边缘。我们应该充分了解经济学,使其更加容易,而不是更努力地开发新药一百万像Sonia-Mothamy这样的患者尚不为她的同情而闻名。

Christopher Gerry是哈佛大学化学与化学生物学系的第四年研究生。他目前担任新闻博客的科学主编。188.com金博宝金博188bet

一个想法"高风险的生意:削减孤儿药税收抵免的深远后果

  1. 非常及时。我的公司,像许多其他人一样拥有孤儿和广泛的指示程序。我想知道Pharma是否会开始重新思考这种解决这两种策略。

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