当您想到病毒时,每年流感甚至福伯或猪流感爆发可能会想到。但是,并非所有病毒都会导致疾病 - 有些甚至提供治疗!

adeno相关病毒(aav)可以感染人类,但不知道造成疾病。换句话说,这种病毒擅长将其遗传信息(基因)纳入人体细胞。如果其基因被与疾病相关的人类基因取代的基因怎么办?我们可以通过给细胞治疗突变基因的健康副本来治愈遗传疾病吗?这些问题有助于激发基因治疗领域。

2017年12月19日,FDA批准第一次直接施用的基因治疗,以靶向遗传性遗传疾病。这种药物,Luxturna,用于患有罕见的遗传视力丧失的患者,可能导致失明。在这种疾病中,由于RPE65基因中的突变,缺少正常眼部发育的基本酶。Luxturna使用修饰的AAV病毒,将功能性RPE65基因直接递送到眼睛的视网膜中。这种一次性注射可以长期恢复视觉。

“今天的批准是基因治疗领域的另一个批准,这一里程碑强化了这种突破性的潜力,治疗广泛的挑战性疾病”Scott Gottlieb表示,FDA委员会委员长

下一个挑战将使这种药物负担得起,准备很贵。火花治疗,Luxturna的制造商宣布了估计为825,000美元本周早些时候。Spark Therapeutics Jeffrey Marrazo的首席执行官表示:“我们一直与卫生保险公司合作,以创造进入Luxturna的创新途径,以便将来可以作为其他一次性一次性施用基因疗法的模型。”

管理记者:切尔西威德曼

按文章:遗传疾病的第一个基因治疗得到了FDA批准美国国家公共电台

Luxturna Gene治疗令人失明的费用为825,000美元NBC新闻

原始新闻文章:FDA批准新型基因疗法,以治疗罕见的遗传视力损失形式的患者美国食品和药物管理局

图像信用:virusworld.

3思想“病毒,并非一切都对你不好

发表评论

您的电子邮件地址不会被公开。必需的地方已做标记*